脊髓性肌肉萎缩症特效药一针70万？国外更贵！国家医保局已在谈判！

“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”

近日，#医保局回应一针药卖70万#这一话题登上热搜。其阅读量达到2.2亿，引起广泛关注。

脊髓性肌肉萎缩症特效药一针70万？国外更贵！国家医保局已在谈判！

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No.1  

事件起因：

近日，广东省一位癫痫患者的母亲欧阳春兰女士通过书面邮寄方式，向国家药品监督管理局提交信息公开申请。其要求了解的是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物，也是70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

脊髓性肌肉萎缩症特效药一针70万？国外更贵！国家医保局已在谈判！

欧阳春兰女士称，因其听网友说这个救命药在澳洲只卖41澳元，折合280元人民币就能买到。便想要问个清楚。

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，分为SMA-I型、II型、III型和IV型，若治疗不当，大多数SMA-I型的患儿在两岁前就会因呼吸衰竭而死亡。

目前对于这种罕见病，只有两种治疗选择，一种维持，需要注射诺西那生钠；另一种有效治疗，需要应用价格约1480万元的“Zolgensma”。

No.2

在国外也属于高价药，并非仅国内昂贵

据报道，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液需要每年反复多次注射，诺华旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但其高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

No.3

药企回应：41澳元是政府采购后的自付费用，不是药品价格

对此，8月6日，药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。而据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

渤健生物称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

渤健生物还称，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

No.4

医保局回应：优先保障基础疾病有条件的地方可出台优惠政策

据红星新闻报道，国家医保局信访办一工作人员在接受其记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

此外，该工作人员进一步解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”

来源：华医网、澎湃新闻、红星新闻、第一财经、北京晚报、康知了

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